公益时报 2016年5月24日    “地中海贫血（以下简称：地贫），在现代医学水平下，完全可以实现有效治疗。但是由于我国当前没有统一、合规的治疗准则，许多基层医务工作者没有接受相关培训，导致地贫患者不能及时、有效地得到正轨的治疗。”    2016年5月14日，在广西柳州举行的第二届中国地贫患儿大会暨国际地贫中心工作研讨会上，来自北京师范大学中国公益研究院的葛均泊研究员在回答《公益时报》记者提问时如上所说。    作为南方特有的一类罕见病，随着近几年以天使妈妈为首的民间力量的推动，政府已于2012年开始在广西、广东、福建、海南等9省份1市进行地中海贫血防治试点项目，累计为54.13万对新婚或计划怀孕夫妇免费提供地贫筛查和基因检测，除此之外已经逐步放开对地中海贫血的医保报销。葛均泊说：“虽然目前已经在地贫预防方面取得了很大进步，国家医保报销以及社会力量的救助也让越来越多的患者得到救助，但在治疗方面却存在很大问题，因为由于医疗资源分布不均、治疗准则不明确等等原因，导致许多患者治疗效果并不理想，亟需对病情高发区的医务工作者进行培训，形成一套统一、有效的治疗方案。”    本次会议上，来自广西、四川、贵州、海南等地的一线医务人员代表，与来自意大利和塞浦路斯的地贫防治专家进行了深入的探讨和学习。    对于我国目前存在的问题，来自中国地贫联盟的首席医疗专家张新华教授表示，近几年随着对于地贫的重视，在新生患病儿童出生率及已患病儿童的救助方面，我国已经取得了很大的进步。但是，与国际地贫联盟中其他国家防治工作相比，我们的差距非常大，尤其是在地贫的治疗方面：一、缺乏统一的治疗手册；二、血源紧张，去铁药不报销。    塞浦路斯，作为地处欧洲与亚洲，国土面积仅有9251平方公里的岛国，却是国际地贫联盟总部所在地，亦是全球地贫防治工作最有效的国家。从地中海贫血高发区域，到如今人口总数约为858000人，每年新生患病人数仅为个位数，患者进行有效治疗后组建家庭，结婚生子，他们已经形成了完整有效的塞浦路斯经验，一起来听听国际地贫联盟塞浦路斯总部的Michael博士怎么说：一、通过立法，宣传普及地贫预防；二、建立专业医疗中心；三、建立完整档案库。    对于今后将开展的工作，张新华表示：“自天使妈妈成立中国地贫联盟后，我们已经在广西、海南、广东等地区先后建立了国际地贫中心，专门对基层医务人员进行针对性的免费地贫培训，让他们掌握更多的科学的地贫治疗知识，还会对我国目前的地贫形式、治疗规范以及输血去铁的流程规范进行相关培训；除此之外，我们还定期组织家长交流会，通过医生与家长的沟通，让他们能够对治疗更有信心，也更配合，天使妈妈也会将最新的医保政策、民政救助等信息普及给他们。总之，我们就是希望能够在地贫高发区，以国际地贫中心为基点，不断向周边辐射，让我国的地贫防治工作更专业，也让地贫患者能够更好地得到治疗。”    而在会议期间，天使妈妈基金会负责人表示，将于今年专门拿出100万元支持广西地区地贫患儿除铁治疗，希望能够帮助到急需救助的孩子。（菅宇正）公益时报链接：http://www.gongyishibao.com/newdzb/html/2016-05/24/content_14070.htm?div=-1

舒迪人民政协报 2016-5-24期09版日前在广西柳州举行的第二届中国地中海贫血患儿大会上，国内多家民间慈善组织和知名医疗专家呼吁，我国宜推动对地中海贫血患者的规范化输血、排铁治疗，并为地贫家庭医疗费用“减负”，防止更多家庭因病致贫。“如果不规范治疗，他很难活过10岁”5月14日，广西柳州，第二届中国地中海贫血患儿大会现场。“这个孩子如果不进行积极治疗，最多只能再存活两三年……”北京师范大学中国公益研究院的研究员葛均泊忧心忡忡地说。顺着葛均泊的目光看去，一个看上去只有4岁左右的小男孩正安静乖巧地坐在会场的一个角落里，纯净的眼睛里带着几分让人心疼的胆怯和迷茫。小男孩名叫宁子良，实际年龄已经6岁。他来自南宁市邕宁区一个偏远的小村。家中4口人，50多岁的父亲患有严重的颈椎病，基本丧失劳动能力，全家靠着母亲种几亩薄田维持生活。更为不幸的是，小子良是一名地中海贫血患者。地中海贫血（简称“地贫”）是一种溶血性贫血疾病，可遗传，因高发于地中海沿岸和东南亚国家而得名。如果得不到有效救治，“地贫”患儿们往往会早早夭折，他们的童年就在等待死亡的痛苦中慢慢消逝。不久前刚刚完成《中国地中海贫血蓝皮书》的葛均泊告诉记者，这一病症主要发生在我国广东、广西、四川和湖南等长江以南地区。在广东、广西两省区最严重，两省区地中海贫血基因缺陷发生率高达10%及20%。世界卫生组织2011年的报告估计，全世界近5%的健康人口携带有地中海贫血的潜在基因。据不完全统计，我国重型和中间型“地贫”患者大约有30万人。输血治疗和去铁治疗是“地贫”患者最重要的常规手段，而根治的方法则是造血干细胞移植。《中国地中海贫血蓝皮书》的调研结果显示，“地贫”患者治疗费用很高，许多患者月均输血费用超1700元、去铁费用超3300元。根据调查，70%的“地贫”患者父母以务农或外出务工为主要收入，约90%的“地贫”患者家庭都面临因病致贫风险。与此同时，“地贫”治疗费报销比例较低，难以对患者家庭形成有效支持。在宁子良身上，问题显得更为突出。由于家庭本身就贫困，为了给他治病，已经负债5万多元。由于经济困难在过去的两年中，小子良只开过三次去铁药。与其他进行正规治疗的患儿相比，宁子良的脸色明显要黑许多。葛均泊说，这是因为没有进行去铁治疗，铁元素在体内堆积所致。“如果不马上开始规范治疗，小子良很难活过10岁……”葛均泊向记者强调。“患上了，基本上就会因病致贫”“像宁子良这样的患者，需要每月输血、终生输血、终生去铁。如果规范地进行输血、去铁治疗，可以活到60～70岁，甚至还可以生育健康的孩子。治疗如若跟不上，‘地贫’患儿会很快死于心力衰竭、肝纤维化、感染等并发症。”解放军三○三医院血液科主任张新华告诉记者。作为国内顶尖的“地贫”治疗和研究专家，张新华对于我国“地贫”患者的治疗现状颇为担忧。据了解，预防“地贫”患儿出生，主要通过婚检、孕前检查和产前诊断三级预防手段。在广东、广西等高发区，已将“地贫”列入常规检查。目前“地贫”已经引起政府部门的高度重视。据记者了解，在一些地方，由于措施得当，已经很少再出现5岁以下的新增患者。“但是，患者的存量还是巨大的。”张新华表示，此外在国内很多散发地区，存在产妇自身缺乏防范意识，部分医生、护士也缺乏相关知识更新等问题，仍不断有新增“地贫”患者出现。据《中国地中海贫血蓝皮书》的统计，目前我国共有重型和中间型“地贫”患者30万人。这个数字看上去不是特别大，但是，“地贫”基因携带者按推算应该高达3000万人。“若夫妻双方都是“地贫”基因携带者，后代就有1/4的概率是重型‘地贫’患者，1/2的概率是‘地贫’基因携带者。”张新华告诉记者，“地贫”治疗有两种选择，一是输血替代治疗，即终生输血和使用去铁剂，年均治疗费用最少需要6万元；二是移植治疗(造血干细胞移植、脐带血移植)。“这是目前唯一能够根治‘地贫’的方法，平均医疗费用40万元左右。所以这种病患上了，患儿家庭基本上就会因病致贫。”张新华说。一方面，高额的治疗费用，让许多患者家庭因病致贫、因病返贫。另一方面，却是相关保障和救助配套的缺乏。根据《中国地中海贫血蓝皮书》的调研数据，“地贫”患者家庭收入水平在6万元及以下的，占比超过90%。有81%的“地贫”患者家庭认为医疗支出是最主要的支出，有78%的“地贫”患者家庭欠债。值得注意的是，在“地贫”患者家庭类型中，低保家庭只占36%。有超过60%的“地贫”患者家庭并未被认定为困难群体。也就是说，他们很难获得相应医疗救助和生活救助。此外在“地贫”高发区，许多患者面临着输血困难的窘境，有时甚至等半个月都输不上血。“让国内的“地贫”患儿也能够快乐长大”“地贫”患儿的救助，一直为社会和众多慈善组织关注推动。此次的第二届中国“地贫”患儿大会，就是2016年中央财政支持的“地中海贫血防治救助”试点项目。在今年的全国两会上，也分别有全国人大代表和全国政协委员针对“地贫”患者的救助提出建议。在此次第二届中国“地贫”患儿大会上，多名国内外知名专家对治疗方式进行了探讨。国内多家民间慈善组织呼吁，我国宜推动规范化输血、排铁治疗，并为“地贫”家庭医疗费用“减负”，防止更多家庭因病致贫。经过与TIF（国际“地贫”联盟）以及相关专家的反复交流，大会主办方之一的北京天使妈妈慈善基金会宣布，天使妈妈决定以国际“地贫”中心的模式，摸索经验，依托国际“地贫”中心对孩子进行资助。“天使妈妈推动‘地贫’的工作已经4年，2015年，已经共资助108个‘地贫’患儿完成了造血干细胞移植手术。”天使妈妈创始人邱莉莉告诉记者。由于很多“地贫”患儿的家庭困难，甚至无法支付孩子常规输血排铁的治疗费用。为此，天使妈妈与国际“地贫”中心协商合作，希望依托国际“地贫”中心，对更多“地贫”患儿进行输血和排铁的治疗资助。“此次将率先在广西资助大约66名患儿做输血和排铁方面的资助，另外，还将在一些地区与当地卫计委、医保部门、医院进行沟通，希望能在资助政策与救治等方面多管齐下，共同推动“地贫”家庭的救助工作。”邱莉莉说。与此同时，由天使妈妈发起的中国“地贫”联盟还获得了国际“地贫”联盟的支持。国际“地贫”联盟在全球80多个国家有成员单位，总部在地中海岛国塞浦路斯，是世界卫生组织的重要合作伙伴。出席此次会议的国际“地贫”联盟总部的迈克尔博士表示，经过分子医学以及各个学科的发展，当前国际“地贫”联盟完全有能力在中国建立起优秀专家的需求中心。“一些病人的治疗在一些地区是不够的。”他说,“接下来我们将会在中国至少5个地区建设卓越医疗中心，把治疗“地贫”这种疾病专门的多学科医生集中起来，科学融合对病人进行综合治疗。”“我们希望通过与国际‘地贫’联盟达成战略合作，借鉴国际组织的成功经验，建立国际‘地贫’中心，对‘地贫’患儿进行更有力资助。让我们一起努力，为了30万‘地贫’患者，更为了让国内的‘地贫’患儿能快乐长大，10岁、20岁、40岁、60岁……并像正常人一样恋爱、结婚、工作！”邱莉莉说。人民政协报链接：http://epaper.rmzxb.com.cn/index.aspx?date=2016-05-24&verOrder=09&banzi=8&paperType=rmzxb