2012年12月16日,天使妈妈启动“限量天使”项目,主要对地中海贫血、布加氏综合症、戈谢病、肌肉萎缩等各种罕见病儿童进行救助。
启动仪式合影
2018年11月18日,天使妈妈慈善基金创始人邱莉莉、创始人沈利受邀参加在广州南沙举办的广州基因医疗基地启动仪式。近年来,天使妈妈地中海贫血项目的患儿家人对该病种的基因编辑治疗充满期待。
在基因编辑治疗基地启动仪式上,广州南沙开发区,南沙开发区(自贸区南沙片区)管委会副主任谢明,辑因医疗合作伙伴、有“中国地贫之父”之称的李春富,中科院广州生物医药与健康研究院院长裴端卿,礼来亚洲基金执行副总裁徐聪等,作为主要嘉宾与会。
启动仪式合影
启动仪式合影
地中海贫血症
国内输血成本在每年每人10万元
如果极其幸运能够找到移植骨髓
手术成本约为40万元
现在,新突破来了!
国内首个基因编辑治疗基地在南沙启动
“上帝之手”降临南沙!
2012年,这项技术被发明出来
直到去年,全球首例临床实验在欧洲出现
如今,这种顶尖的做法
将在南沙的生产基地实现GMP量产
广州辑因医疗科技有限公司(即博雅辑因广州公司)在南沙举办基因编辑治疗基地启动仪式。这是国内首个采用CRISPR/Cas9基因编辑技术的治疗基地,11月在基地实现GMP(生产质量管理规范)量产后,有望在明年开展针对β地中海贫血症的临床实验。
人类开始和“上帝掰手腕”
长期关注地贫患者的天使妈妈慈善基金创始人邱莉莉介绍,因为配型困难等原因,在传统技术手段下,地中海贫血患者面临很多艰难困苦,期待辑因医疗为地中海贫血患者带来更好的治疗手段。
目前,传统的治疗方法是输血和移植两种。李春富表示,国内输血成本在每年每人10万元,如果极其幸运能够找到移植骨髓,手术成本约为40万元。他指出,基因编辑治疗方法将成为无排斥反应、治愈效果最优、无需苦寻移植骨髓来源、性价比最高的方案。
博雅辑因医疗创始人魏文胜表示,因为这是针对单基因遗传病的基因编辑技术,患者群体相对精准,因此有望在投入临床实验的3年后更快获批上市,可能在全球基因编辑治疗疾病领域实现弯道超车。
“想象成一条链子,用剪刀剪掉出了问题的部分,敲除出来,进行重建,或原位替代。”魏文胜如此描述基因编辑,似乎十分清晰简单,只不过当这一切动作是作用于人类认知中目前所能了解的最小单位——DNA上,难度便呈指数增长。
2015年1月24日,由北京天使妈妈慈善基金会发起的中国地贫联盟在深圳成立,该联盟旨在将关爱地中海贫血(简称地贫)患儿的工作在全国范围进行有组织、有成效地开展,联盟将从出生预防、基因检测、输血排铁、骨髓移植等给予孩子全方位关爱。2015年底,中国地贫联盟与国际地贫联盟达成战略合作,以加强全球地贫防治的协作,促进中国地贫的救助工作,提高救治水平。
相信在以后,将有更多的限量天使得到更好的治疗,也期待辑因医疗为地中海贫血患者带来更好的治疗手段。
文中部分图文来自广州南沙